Guérir les maladies génétiques du globule rouge
grâce à la thérapie génique et à la greffe de cellules souches.
Soutenir les thérapies curatives innovantes pour les patients atteints de drépanocytose ou de β-thalassémie en France.

Seulement 11 pays dont la France proposent aujourd’hui la thérapie génique pour au moins un type d’hémoglobinopathie.

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pour faire avancer la recherche
et le soin.
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Répartition mondiale d’enfants nés avec une hémoglobinopathie pour 1000 naissances

inférieur à 0,1
de 0,1 à 0,19
de 0,2 à 0,99
de 1 à 4,9
de 5 à 9,9
de 10 à 18,9
supérieur à 19
Adapté de : WHO, Juillet 2008 ; Weatherall DJ, Blood 2010
