L’objectif principal de la FHU RedGene est de soutenir les thérapies curatives innovantes pour les patients atteints de drépanocytose ou de β-thalassémie en France. Au cœur du projet, deux thérapies : la thérapie génique et l’allogreffe (greffe de cellules souches de donneur).
La FHU RedGene est un projet collaboratif national reposant sur une forte synergie entre les patients, les structures de soin, les plateformes techniques de suivi des patients et les équipes de recherche universitaires.
Les enjeux majeurs de notre consortium sont les suivants :
- Favoriser l’accès à la thérapie génique et à la greffe de cellules souches pour les patients éligibles
- Mettre en place un parcours de soin personnalisé pour chaque patient bénéficiant d’une thérapie génique ou d’une greffe de cellules souches
- Dynamiser et consolider les liens locaux et nationaux entre pratique clinique, recherche fondamentale/translationnelle et associations de patients autour de ces thérapies